Leker med pasientens liv - Randomisert studie i stedet for standardbehandling

Det skal n gjennomfres en behandlingsstudie p stamcelletransplantasjon for MS-pasienter med alvorlig attakkpreget sykdom. Dette skal skje i en studie med deltakelse fra Holland, Sverige, Danmark og Norge.

Helseforetakenes system for klinisk behandlingsforskning har nylig offentliggjort at de sttter stamcellestudien med nr 20 millioner kroner. Ordinre forskningsmidler fra de regionale helseforetakene har gjort dette mulig.

I og med at dette ikke er en behandling med kommersielt potensial, s ville den aldri ftt plass i ordinr behandling uten midler, uttaler Lars B ved Nasjonalt kompetansesenter for MS til Dagens Medisin.

I studien skal autolog stamcelletransplantasjon (HSCT) sammenlignes med Lemtrada (alemtuzumab), som er en akseptert bremsemedisin. Studien skal randomiseres, det vil si at pasientene tilfeldig deles i to grupper. Den ene gruppen fr Lemtrada, den andre fr HSCT. Det skal bli interessant om pasientene som trekker "Lemtrada loddet" aksepterer dette.

Et av flere problemer er at stamcelletransplantasjoner frem til n har vrt regnet for vre utprvende i Norge, og den norske staten har dermed heller ikke ikke villet betale for behandling i utlandet, i pvente av oppstart i Norge. Sverige har holdt p med dette siden 2004, og her behandler de omkring 70 MS-pasienter i ret. I store deler av Europa har dette vrt anerkjent MS-behandling i flere r. I Sverige har man valgt tilby denne formen for behandling innenfor rammen av offentlig helsevesen.

Den nye studiens frste effektml er andelen av behandlede pasienter med "No Evidence of Disease Activity", NEDA. Det vil si ingen nye attakker, ingen nye flekker p MR og ingen sykdomsutvikling. Andelen med NEDA i store Lemtrada-studier har vrt mellom 30 og 40 prosent etter to r. Mindre studier p HSCT, basert p pasientserier, viser at om lag 80 prosent har NEDA etter to r.

Det vil bli tatt MR-bilder fr og etter behandling. Bildene tas p pasientens lokale sykehus, i samme maskin fr og etter. Bildene skal deretter tolkes i radiologisk avdeling p bde Haukeland universitetssjukehus og av radiologer p et sykehus i Amsterdam. Selve transplantasjonen vil foreg i hematologisk seksjon p Haukeland. Her har allerede 20 utvalgte norske MS-pasienter ftt behandlingen allerede gjennom et pilot-prosjekt.

Umiddelbart er min frste reaksjon glede og stolthet over at vi som har presset dette frem, absolutt har vundet en viktig seir. Samtidig hadde jeg hpet at stamcelletransplantasjon ble innfrt som standard 2. linje behandling n, og at man ikke skulle gtt veien om et randomisert forskningsprosjekt. Nr spesialisthelsetjenesten i Sverige, p bakgrunn av eksisterende resultater, har innfrt det som standardbehandling, 

En annen reaksjon er frustrasjonen over at enkeltindivider, som jeg og andre etter meg, har mttet streve og slss s lenge mot helsebyrkratiet og embetsverket.

Kostnadene forbundet med behandlingen str i rimelig forhold til behandlingens forventede effekt. Uten transplantasjon ville jeg ha vrt invalidisert, hjelpeavhengig og ute av arbeidslivet. Transplantasjonen har i mitt tilfelle vrt en suksess, som forventet. Jeg har vrt frisk siden og i full jobb. Jeg er sykdomsfri, men lettere bevegelseshemmet.

I mai 2015 leverte jeg et uoffisielt regnskap til Helsedepartementet. Her nedtegnet jeg hva staten har spart av utgifter (blant annet ufretrygd), etter at jeg ble friskmeldt. Regnskapet mitt etter fire r viser at jeg har spart den norske stat for ca tre millioner kroner. 

Den svenske professor i nevrologi, Joakim Burman, skriver i sin doktoravhandling:

Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is a potentially curative treatment for multiple sclerosis (MS) with now more than 600 documented cases in the medical literature. Long-term remission can be achieved with this therapy, but when is it justified to claim that a patient is cured from MS? In attempt to answer this question, the outcome of the Swedish patients is described, mechanisms behind the therapeutic effect are discussed and new tools for demonstration of absence of disease have been developed.

Videre skriver han:

Non-trivial disease should be hit hard and early. Patients and doctors need to be educated, in order not to disperse prejudices the treatment.

Internasjonal forskning p Stamcelletransplantasjon av MS har pgtt lenge og kan vise til klart bedre resultater enn bremsemedisinene, medisinene som nevrologene forskriver mot MS.

Likevel forteller norske nevrologer til pasienter med autoimmune lidelser som har hatt god effekt etter stamcellebehandling p anerkjente universitetssykehus i utlandet at deres bedring antakeligvis skyldes placebo-effekt eller naturlige svingninger av sykdommen.

N forventer jeg at norske neurologer som har behandlingsansvaret for MS-pasienter lojalt samarbeider med Haukeland universitets sykehus og henviser aktuelle pasienter til HSCT, uten frst eksponere pasienter og prrende for ulike former for skremsel og hersketeknikker.

I Norge er vi en srstilling, hvor pasienter og prrende har tilgang til nasjonale og internasjonale kunnskaper og behandlingserfaring. Det er antakeligvis kun Australia som er i en sammenlignbar situasjon, med en bevist og kompetent HSCT veterangruppe, som er velorganisert og politisk proaktiv. I skrivende stund er vi minst 165 utenlandstransplanterte, som har betalt store summer for stoppe en invalidiserende sykdom. Vi har gtt foran og presset frem en politisk opinion for stamcelletransplantasjon for MS-pasienter.

Etter hvert vil helseforvaltningen og helsepolitikere i beste fall takke oss for vr innsats og beklage kampen mot oss.



 

n kommentar

Sigrid

05.03.2017 kl.17:43

Veldig bra innlegg

Skriv en ny kommentar

hannastamceller

hannastamceller

55, Oslo

"My luck hasn`t run out yet." - Keith Richards. Jeg er fysioterapeut og arbeidsmiljrdgiver.Jobber ved Arbeidstilsynet Oslo som seniorinspektr. Jeg jobbet med omfattende lobbyarbeid i over 3 r for f til en autolog stamcelle transplantasjon for min ms. Det lykkes meg og jeg er n ikke syk lengre, men kun lettere funksjonshemmet etter tidligere MS.

Kategorier

Arkiv

hits