Leker med pasientens liv - Randomisert studie i stedet for standardbehandling

Det skal nå gjennomføres en behandlingsstudie på stamcelletransplantasjon for MS-pasienter med alvorlig attakkpreget sykdom. Dette skal skje i en studie med deltakelse fra Holland, Sverige, Danmark og Norge.

Helseforetakenes system for klinisk behandlingsforskning har nylig offentliggjort at de støtter stamcellestudien med nær 20 millioner kroner. Ordinære forskningsmidler fra de regionale helseforetakene har gjort dette mulig.

I og med at dette ikke er en behandling med kommersielt potensial, så ville den aldri fått plass i ordinær behandling uten midler, uttaler Lars Bø ved Nasjonalt kompetansesenter for MS til Dagens Medisin.

I studien skal autolog stamcelletransplantasjon (HSCT) sammenlignes med Lemtrada (alemtuzumab), som er en akseptert bremsemedisin. Studien skal randomiseres, det vil si at pasientene tilfeldig deles i to grupper. Den ene gruppen får Lemtrada, den andre får HSCT. Det skal bli interessant om pasientene som trekker "Lemtrada loddet" aksepterer dette.

Et av flere problemer er at stamcelletransplantasjoner frem til nå har vært regnet for å være utprøvende i Norge, og den norske staten har dermed heller ikke ikke villet betale for behandling i utlandet, i påvente av oppstart i Norge. Sverige har holdt på med dette siden 2004, og her behandler de omkring 70 MS-pasienter i året. I store deler av Europa har dette vært anerkjent MS-behandling i flere år. I Sverige har man valgt å tilby denne formen for behandling innenfor rammen av offentlig helsevesen.

Den nye studiens første effektmål er andelen av behandlede pasienter med "No Evidence of Disease Activity", NEDA. Det vil si ingen nye attakker, ingen nye flekker på MR og ingen sykdomsutvikling. Andelen med NEDA i store Lemtrada-studier har vært mellom 30 og 40 prosent etter to år. Mindre studier på HSCT, basert på pasientserier, viser at om lag 80 prosent har NEDA etter to år.

Det vil bli tatt MR-bilder før og etter behandling. Bildene tas på pasientens lokale sykehus, i samme maskin før og etter. Bildene skal deretter tolkes i radiologisk avdeling på både Haukeland universitetssjukehus og av radiologer på et sykehus i Amsterdam. Selve transplantasjonen vil foregå i hematologisk seksjon på Haukeland. Her har allerede 20 utvalgte norske MS-pasienter fått behandlingen allerede gjennom et pilot-prosjekt.

Umiddelbart er min første reaksjon glede og stolthet over at vi som har presset dette frem, absolutt har vundet en viktig seir. Samtidig hadde jeg håpet at stamcelletransplantasjon ble innført som standard 2. linje behandling nå, og at man ikke skulle gått veien om et randomisert forskningsprosjekt. Når spesialisthelsetjenesten i Sverige, på bakgrunn av eksisterende resultater, har innført det som standardbehandling, 

En annen reaksjon er frustrasjonen over at enkeltindivider, som jeg og andre etter meg, har måttet streve og slåss så lenge mot helsebyråkratiet og embetsverket.

Kostnadene forbundet med behandlingen står i rimelig forhold til behandlingens forventede effekt. Uten transplantasjon ville jeg ha vært invalidisert, hjelpeavhengig og ute av arbeidslivet. Transplantasjonen har i mitt tilfelle vært en suksess, som forventet. Jeg har vært frisk siden og i full jobb. Jeg er sykdomsfri, men lettere bevegelseshemmet.

I mai 2015 leverte jeg et uoffisielt regnskap til Helsedepartementet. Her nedtegnet jeg hva staten har spart av utgifter (blant annet uføretrygd), etter at jeg ble friskmeldt. Regnskapet mitt etter fire år viser at jeg har spart den norske stat for ca tre millioner kroner. 

Den svenske professor i nevrologi, Joakim Burman, skriver i sin doktoravhandling:

«Hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is a potentially curative treatment for multiple sclerosis (MS) with now more than 600 documented cases in the medical literature. Long-term remission can be achieved with this therapy, but when is it justified to claim that a patient is cured from MS? In attempt to answer this question, the outcome of the Swedish patients is described, mechanisms behind the therapeutic effect are discussed and new tools for demonstration of absence of disease have been developed.»

Videre skriver han:

«Non-trivial disease should be hit hard and early. Patients and doctors need to be educated, in order not to disperse prejudices the treatment.»

Internasjonal forskning på Stamcelletransplantasjon av MS har pågått lenge og kan vise til klart bedre resultater enn bremsemedisinene, medisinene som nevrologene forskriver mot MS.

Likevel forteller norske nevrologer til pasienter med autoimmune lidelser som har hatt god effekt etter stamcellebehandling på anerkjente universitetssykehus i utlandet at deres bedring antakeligvis skyldes placebo-effekt eller naturlige svingninger av sykdommen.

Nå forventer jeg at norske neurologer som har behandlingsansvaret for MS-pasienter lojalt samarbeider med Haukeland universitets sykehus og henviser aktuelle pasienter til HSCT, uten først å eksponere pasienter og pårørende for ulike former for skremsel og hersketeknikker.

I Norge er vi en særstilling, hvor pasienter og pårørende har tilgang til nasjonale og internasjonale kunnskaper og behandlingserfaring. Det er antakeligvis kun Australia som er i en sammenlignbar situasjon, med en bevist og kompetent HSCT veterangruppe, som er velorganisert og politisk proaktiv. I skrivende stund er vi minst 165 utenlandstransplanterte, som har betalt store summer for å stoppe en invalidiserende sykdom. Vi har gått foran og presset frem en politisk opinion for stamcelletransplantasjon for MS-pasienter.

Etter hvert vil helseforvaltningen og helsepolitikere i beste fall takke oss for vår innsats og beklage kampen mot oss.



 

Én kommentar

Sigrid

05.03.2017 kl.17:43

Veldig bra innlegg

Skriv en ny kommentar

hannastamceller

hannastamceller

55, Oslo

"My luck hasn`t run out yet." - Keith Richards. Jeg er fysioterapeut og arbeidsmiljørådgiver.Jobber ved Arbeidstilsynet Oslo som seniorinspektør. Jeg jobbet med omfattende lobbyarbeid i over 3 år for å få til en autolog stamcelle transplantasjon for min ms. Det lykkes meg og jeg er nå ikke syk lengre, men kun lettere funksjonshemmet etter tidligere MS.

Kategorier

Arkiv

hits